法布里病創(chuàng)新療法關(guān)鍵性3期臨床結(jié)果積極 今年遞交上市申請(qǐng)

今日，Protalix BioTherapeutics公司與其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司宣布，在研療法pegunigalsidase alfa（PRX–102）在治療法布里病（Fabry Disease）患者的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)中獲得積極頂線結(jié)果。Pegunigalsidase alfa是一款每?jī)芍茏⑸湟淮蔚膭?chuàng)新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A療法。基于這一積極結(jié)果，兩家公司預(yù)計(jì)在今年下半年向美國FDA再次遞交生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。

法布里病是一種X連鎖遺傳病，由溶酶體中的α-半乳糖苷酶A活性缺陷引起，導(dǎo)致代謝底物酰基鞘鞍醇三己糖（GL-3）在血管、腎臟、心臟、神經(jīng)和其它器官中積聚，最終導(dǎo)致慢性腎病、腎衰、心血管病和卒中。

Pegunigalsidase-α是一種由植物細(xì)胞表達(dá)、化學(xué)修飾的重組α-半乳糖苷酶A的穩(wěn)定化版本。使用短鏈PEG通過化學(xué)交聯(lián)共價(jià)結(jié)合蛋白質(zhì)亞基，得到具有獨(dú)特藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)的分子。在臨床研究中，觀察到的血循環(huán)半衰期約為80小時(shí)。

在這項(xiàng)為期24個(gè)月的隨機(jī)雙盲，含活性對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)中，腎功能下降的成人法布里病患者接受了pegunigalsidase-α或獲批酶替代療法的治療。試驗(yàn)結(jié)果顯示，pegunigalsidase-α與活性對(duì)照組相比，在腎功能主要終點(diǎn)達(dá)到非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。

參考資料：

[1] Protalix BioTherapeutics and Chiesi Global Rare Diseases Announce Topline Results from the 24-Month Phase III BALANCE Clinical Trial of PRX-102 for the Treatment of Fabry Disease. Retrieved April 4, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/protalix-biotherapeutics-and-chiesi-global-rare-diseases-announce-topline-results-from-the-24-month-phase-iii-balance-clinical-trial-of-prx-102-for-the-treatment-of-fabry-disease-301516555.html

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