百濟神州百澤安?獲歐洲藥品管理局人用藥品委員會積極意見，支持其用于非小細胞肺癌患者新輔助/輔助治療

2025年7月28日 18:00

該意見基于3期RATIONALE-315的研究結果，百澤安?在無事件生存期（EFS）和主要病理學緩解（MPR）中均展現出具有臨床意義和統計學顯著性的改善

百澤安?已在歐盟獲批用于非小細胞肺癌患者的一線和二線以及小細胞肺癌患者的一線治療，若新適應癥再次獲批，將有助于百澤安?在肺癌治療領域繼續迎勢而上

美國加州圣卡洛斯——百濟神州有限公司（納斯達克代碼：ONC；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創新公司，今日宣布歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）發布積極意見，推薦批準百澤安?（替雷利珠單抗）聯合含鉑化療用于存在高復發風險的可切除非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者的術前新輔助治療，并在術后繼續使用替雷利珠單抗單藥進行輔助治療。該推薦基于3期RATIONALE-315研究（NCT04379635）結果。

西班牙Puerta de Hierro大學醫院腫瘤內科主任、馬德里自治大學（Universidad Autonoma de Madrid）醫學院教授Mariano Provencio博士表示：“可切除的早期NSCLC患者正面臨亟待解決的挑戰——盡管能夠接受手術切除和現有治療，但復發率仍然很高。RATIONALE-315研究中所觀察到的顯著臨床獲益對患者意義重大。如若獲批，替雷利珠單抗圍手術期治療方案將為臨床醫生提供強有力的選擇以改善療效，并有望改寫這一難治性疾病的治療格局。”

RATIONALE-315是一項雙盲、安慰劑對照、多中心、3期臨床研究。該研究將453例可切除的NSCLC患者按1:1比例隨機分別接受替雷利珠單抗或安慰劑聯合含鉑雙藥化療作為新輔助治療，后續輔以替雷利珠單抗或安慰劑輔助治療。正如在2024年2月歐洲腫瘤內科學會線上全體會議（ESMO Plenary）發布的結果1，RATIONALE-315研究在期中分析時達到了無事件生存期（EFS）和主要病理學緩解（MPR）這兩項主要終點。結果包括：

MPR和病理學完全緩解（pCR）率展現出具有統計學顯著性和臨床意義的改善： 在術前接受替雷利珠單抗聯合化療治療的患者中，有56.2%達到MPR；而在術前接受化療聯合安慰劑治療的患者中，僅有15.0%達到MPR（差異：41.1%；95% CI: 33.2-49.1，p<0.0001）在接受替雷利珠單抗聯合化療方案的患者中，有40.7%達到pCR；而在接受安慰劑聯合化療方案的患者中，僅有5.7%達到pCR（差異：35.0%；95% CI: 27.9-42.1，p<0.0001）期中分析數據表明，替雷利珠單抗治療組對比對照組，EFS（HR [95% CI]，0.56 [0.40–0.79]；單側P=0.0003）具有統計學顯著性的獲益，且總生存期（OS）（HR [95% CI]，0.62 [0.39–0.98]；單側P=0.0193）也呈獲益趨勢替雷利珠單抗治療組的安全性特征與其中各藥物單獨使用的安全性特征一致。治療組中72.1%的患者（對比安慰劑對照組中66.4%的患者）發生了≥3級治療相關不良事件（TRAE），嚴重TRAE發生率為15.5%（對比安慰劑對照組發生率為8.0%）。圍手術期替雷利珠單抗聯合化療組未發現新的安全性信號，該組中最常見的3級或4級TRAE（≥10%）為中性粒細胞計數降低和白細胞計數降低未對手術的可行性和成功率產生影響，這是新輔助治療的核心關注點。

RATIONALE-315研究預設最終分析的EFS和OS更新數據將在未來的醫學會議上公布。

百濟神州實體瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示：“NSCLC是最常見的肺癌類型，替雷利珠單抗已在歐盟獲批用于NSCLC的多項適應癥。此次CHMP的積極意見將有望惠及處在更早期治療階段的患者。作為我們實體瘤產品組合中的基石藥物，替雷利珠單抗持續展現出其在全病程管理中的治療優勢與廣泛適用性，助力推動我們早日實現為更多癌癥患者提供更全面有效的治療選擇的目標。”

替雷利珠單抗已在歐盟獲批的肺癌相關適應癥包括：用于鱗狀NSCLC患者一線治療；用于PD-L1高表達的非鱗狀NSCLC患者一線治療；用于既往接受過含鉑治療的局部晚期或轉移性NSCLC患者治療；用于廣泛期小細胞肺癌患者一線治療。此外，獲批適應癥還包括：用于胃或胃食管結合部腺癌患者一線治療；用于不可切除的食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者一線治療；用于既往接受過含鉑化療的ESCC患者二線治療；用于鼻咽癌患者一線治療。

關于非小細胞肺癌

肺癌是最常見的癌癥類型，也是全球癌癥相關死亡的主要病因2。肺癌是歐洲第三大常見癌癥，2022年有484,306例新發病例3。NSCLC占所有肺癌的80-90%4，其中確診時NSCLC可切除的患者約占25-30%5。

關于百澤安?（替雷利珠單抗）

百澤安?是一款具有獨特設計的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性細胞死亡蛋白-1（PD-1）單克隆抗體，能夠以高親和力和特異性與PD-1結合。其設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

百澤安?是百濟神州實體瘤產品組合的基石藥物，已在多種腫瘤類型和疾病中展現出潛力。百澤安?全球臨床開發項目迄今已在35個國家和地區開展了70項試驗，包括21項注冊性研究，入組近14,000例患者。百澤安?已在46個國家和地區獲批，全球超過150萬例患者接受了治療。

百濟神州是一家注冊地位于瑞士的全球腫瘤治療創新公司，專注于為全世界的癌癥患者研發創新抗腫瘤藥物。通過在血液學和實體腫瘤領域豐富的產品組合，以及強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負擔性。在全球六大洲，我們擁有超過11,000人的團隊。如需了解更多信息，請訪問www.beigene.com.cn或關注“百濟神州”微信公眾號。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關于百澤安?改善患者結局和改變疾病進程的可能；百澤安?幫助患者更早進入治療的可能；百濟神州為更多患者帶來更綜合、更有效治療的能力；以及在“關于百濟神州”標題下提及的百濟神州計劃、承諾、愿望和目標。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明中的結果存在實質性差異。這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產、商業化和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發及實現并保持盈利的能力；以及百濟神州在最近季度報告10-Q表格中“風險因素”章節里更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發布之日，除非法律要求，百濟神州并無責任更新該等信息。關于百濟神州更多媒體資源，請訪問我們的新聞媒體網站。

參考資料

---

1 Yue, D., et al. (2024, March). VP1-2024: RATIONALE-315: Event-free survival (EFS) and overall survival (OS) of neoadjuvant tislelizumab (TIS) plus chemotherapy (CT) with adjuvant TIS in resectable non-small cell lung cancer (NSCLC). Annals of Oncology, 35 (3), 332-223. https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(24)00012-7/fulltext2 Bray, F., et al. (2022). Global cancer statistics 2022: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA: A Cancer Journal for Clinicians. 74(3):229-263. https://acsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.3322/caac.218343 Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Cancer Today. International Agency for Research on Cancer.4 European Society of Medical Oncology. Non-small-cell lung cancer: A guide for patients. https://www.esmo.org/for-patients/patient-guides/non-small-cell-lung-cancer5 Isla, D., Majem, M. (2022). A paradigm shift for resectable non-small cell lung cancer. Archivos de Bronconeumologia. 58(12):792-793. https://www.archbronconeumol.org/en-a-paradigm-shift-for-resectable-articulo-S030028962200326X