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我院開展國內首個法布雷病基因新藥I/II期臨床研究試驗
發布日期：2025-03-19 瀏覽次數：69
華西醫院
重慶
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四川大學華西醫院（簡稱華西醫院）始建于1892年，是國家三級甲等綜合醫院、中國西部疑難危急重癥診療的國家級中心、中國著名的高等醫學學府，也是中國一流的醫學科學研究和技術創新的國家級基地，綜合實力處于國內一流、國際先進行列。
醫院學科綜合實力強大，臨床醫學ESI排名處于國際頂尖行列（全球前0.5‰）。現有教育部國家重點學科9個，重點培育學科2個；有國家臨床重點專科37個，數量名列全國醫院第一。在國家三級公立醫院績效考核連續四年獲評A++。在復旦大學中國最佳專科聲譽和最佳醫院排行榜上，連續13年名列全國第二，其中13個專科前三、19個前五、29個前十。在全國專科綜合排名榜上，麻醉科、放射科排名第一。領軍人才方面，有中國科學院院士1人、“國字號”高層次人才140人次，國家級學會/協會主委/副主委專家58人、高級職稱1513人、研究生導師1056人。
近日，我院心臟內科/罕見病中心陳玉成教授牽頭開展國內首個法布雷病基因治療新藥（ZS805注射液）I/II期臨床研究，該新藥由我院生物治療國家重點實驗室董飚教授團隊研發。患者接受治療后，健康狀態良好，各項生理指標顯示正常，標志著我院在法布雷病基因治療領域邁出了重要一步。
此前，我院已牽頭完成ZS805注射液多中心研究者發起的臨床試驗（Investigator Initiated Trial，簡稱“IIT”）。在IIT臨床試驗中，招募了12名法布雷病患者，隨訪時間最長已超過17個月。IIT臨床試驗的初步臨床數據表明，在接受單次治療后，患者體內的α-Gal A酶活性顯著提高，致病底物的水平明顯下降，整體耐受性良好，安全性風險可控，已經展現了該新藥良好的安全性和有效性。
關于ZS805注射液：
ZS805是一種rAAV基因治療1類新藥，用于治療法布雷病。ZS805的基因表達盒框架搭載了自主研發的肝臟特異啟動子和信號肽序列優化后的α-Gal A基因，保證了α-Gal A蛋白在肝臟細胞中特異表達并高效分泌，提高了藥物的安全性與有效性。相比當前臨床使用的酶替代療法，ZS805僅需一次治療，長期乃至終身有效，減輕了患者終身用藥的痛苦和負擔。
關于法布雷病：
法布雷病，是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體蓄積病，男性新生兒中發病率為 1/110000 ～ 1/40000，臨床表現為血管角質瘤、角膜渦輪樣混濁、神經痛、蛋白尿、肥厚性心肌病和卒中等，男性病情多重于女性患者。其病因由α-Gal A基因突變，導致酶結構和功能異常，使得代謝底物三聚已糖神經酰胺和相關鞘糖脂在心、腎、肺、眼、腦和皮膚等多種器官的神經及血管組織細胞中堆積。
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